Að safna heilbrigðum stofnfrumum frá sjúklingum með mergæxli, geyma þær og setja þær inn aftur eftir háskammta krabbameinslyfjameðferð getur bætt heildarlifun samanborið við hefðbundna krabbameinslyfjameðferð eingöngu. Þessi aðferð er kölluð sjálfstætt stofnfrumuígræðsla (ASCT) og virkni hennar fer eftir getu til að safna nægilegum blóðmyndandi stofnfrumum/forfrumum (HSPC), sem venjulega koma úr blóði.
G-CSF (prótein sem hjálpar til við framleiðslu hvítra blóðkorna og stofnfrumna í beinmerg) er staðlað lyf til að koma blóðmyndandi stofn-/forfrumum (HSPC) inn í blóðrásina til söfnunar og geymslu. Hins vegar, þrátt fyrir margra daga meðferð, geta 40-50% sjúklinga með mergæxli enn ekki framleitt ákjósanlegan fjölda stofnfrumna fyrir sjálfsígræðslu.
Motixafortide er sértækur hemill á chemokine viðtaka CXCR4, sem sýnt hefur verið fram á í 1. stigs klínískum rannsóknum að eykur gnægð HSPC í blóðrás heilbrigðra einstaklinga.
Þann 17. apríl 2023 birtu vísindamenn frá læknadeild háskólans í Washington í St. Louis rannsóknarritgerð í Nature Medicine sem ber titilinn „Hvöt og G-CSF til hreyfanlegra blóðfræðilegra stofnfrumna fyrir samgenga sendingu í mergæxli: slembiröðuð fasa 3 rannsókn .
Í þessari 3. stigs klínísku rannsókn var greint frá því að meðal 90% af 80 sjúklingum með mergæxli getur inndæling eins skammts af Motixafortide óhætt að virkja ákjósanlegan fjölda stofnfrumna til söfnunar og ígræðslu. Þessi aðferð getur bætt meðferðarárangur sjúklinga með mergæxli.
Sem hluti af 3. stigs fjölsetra rannsókn bar rannsóknarteymið saman öryggi og verkun þess að virkja blóðmyndandi stofn-/forfrumufrumur (HSPCs) hjá 122 sjúklingum með mergæxli sem gengust undir eigin stofnfrumuígræðslu, með því að sameina Motixafortide með G-CSF og lyfleysu. með G-CSF.
Niðurstöðurnar benda til þess að Motixafortide+G-CSF sé öruggt og þolist vel, þar sem flestar aukaverkanir koma fram meðan á meðferð stendur aðeins í stuttan tíma. Í einni meðferð með Motixafortide+G-CSF tóku 93% sjúklinga með mergæxli (alls 80 manns) ákjósanlegasta fjölda HSPCs fyrir eigin stofnfrumuígræðslu samanborið við 26% sjúklinga (alls 42 manns) sem náði þessum áhrifum í lyfleysu+G-CSF. Að auki telur höfundur blaðsins að Motixafortide+G-CSF hafi í raun virkjað fleiri aðal HSPCs, sem tengjast sjálfsendurnýjun og endurnýjunaraukningum.
Höfundar ritgerðarinnar álykta að þessar niðurstöður leggi til nýja HSPC virkjunarstefnu sem er hröð, örugg og þolist vel, með möguleika á að bæta verulega getu til að safna HSPCs fyrir stofnfrumuígræðslu, sem og aðra HSPC byggða genameðferð.
